Givosiran
Medicamento farmacéutico

Givosiran
Datos clínicos
Nombres comercialesGivlaari
AHFS / Drogas.comMonografía
Datos de licencia

Categoría de embarazo
  • AU : B3 [1]
Vías de
administración		Subcutáneo
Código ATC
Estatus legal
Estatus legal
  • AU : S4 (Sólo con receta médica) [1]
  • CA : ℞-solo [2]
  • EE. UU .: ℞-sólo [3]
  • UE : Solo con receta médica [4] [5]
Identificadores
  • N-[1,3-bis[3-[3-[5-[(2R,3R,4R,5R,6R)-3-acetamido-4,5-dihidroxi-6-(hidroximetil)oxan-2-il]oxipentanoilamino]propilamino]-3-oxopropoxi]-2-[[3-[3-[5-[(2R,3R,4R,5R,6R)-3-acetamido-4,5-dihidroxi-6-(hidroximetil)oxan-2-il]oxipentanoilamino]propilamino]-3-oxopropoxi]metil]propan-2-il]-12-[(2R,4R)-4-hidroxi-2-metilpirrolidin-1-il]-12-oxododecanamida
Número CAS
  • 1639325-43-1
Identificador de centro de PubChem
  • 119058042
Banco de medicamentos
  • DB15066
UNIVERSIDAD
  • ROV204583W
BARRIL
  • D11702
Datos químicos y físicos
FórmulaC 524 H 694 F 16 N 173 O 316 P 43 S 6
Masa molar16 300 .42  g·mol −1
Modelo 3D ( JSmol )
  • Imagen interactiva
  • C[C@@H]1C[C@H](CN1C(=O)CCCCCCCCCCC(=O)NC(COCCC(=O)NCCCNC(=O)CCCCO[C@H]2[C@@H]( [C@H]([C@H]([C@H](O2)CO)O)O)NC(=O)C)(COCCC(=O)NCCCNC( =O)CCCCO[C@H]3[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](O3)CO)O)O)NC(=O)C) COCC(=O )NCCCNC(=O)CCCCO[C@H]4[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](O4)CO)O)O)NC(=O )CO
  • InChI=1S/C78H139N11O30/c1-50-42-54(96)43-89(50)65(104)26-12-10-8-6-5-7-9-11-2 5-64(103)88-78(47-111-39-27-61(100)82-33-19-30-79-58(97)22-13-16-36-114-75-66( 85-51(2)93)72(108)69(105)55(44-90)117-75,48-112-40-28-62(101)83-34-20-31-80-5 9(98)23-14-17-37-115-76-67(86-52(3)94)73(109)70(106)56(45-91)118-76)49-113-41- 29-63(102)84-35-21-32-81-60(99)24-15-18-38-116-77-68(87-53(4)95)74(110)71(107) 57(46-92)119-77/h50,54-57,66-77,90-92,96,105-110H,5-49H2,1-4H3,(H,79,97)(H,80 ,98)(H,81,99)(H,82,100)(H,83,101)(H,84,102)(H,85,93)(H,86,94)(H,87,95)(H,88,103 )/t50-,54-,55-,56-,57-,66-,67-,68-,69+,70+,71+,72-,73-,74-,75-,76-, 77-/m1/s1
  • Clave:RUPXJRIDSUCQAN-PQNNUJSWSA-N

Givosiran , vendido bajo la marca Givlaari , es un medicamento utilizado para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda . [3] [6] [7] [8] Givosiran es un ARN interferente pequeño (siRNA) dirigido hacia la delta-aminolevulinato sintasa 1 (ALAS1), [9] una enzima importante en la producción de hemo .

Los efectos secundarios más comunes incluyen náuseas y reacciones en el lugar de la inyección. [8]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [10]

Usos médicos

Givosiran está indicado para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda , un trastorno genético que resulta en la acumulación de moléculas de porfirina tóxicas que se forman durante la producción de hemo (que ayuda a unir el oxígeno en la sangre). [3] [7]

Historia

En noviembre de 2019, el givosiran fue aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP). [7] [11]

La eficacia se evaluó en ENVISION (NCT03338816), un ensayo multinacional aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el que participaron 94 participantes con porfiria hepática aguda. [8] Los participantes fueron asignados aleatoriamente (1:1) para recibir inyecciones subcutáneas mensuales de givosiran 2,5 mg/kg o placebo durante un período doble ciego de seis meses. [8] El rendimiento de givosiran se midió por la tasa de ataques de porfiria que requirieron hospitalizaciones, visitas urgentes a atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar. [7] Los participantes que recibieron givosiran experimentaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron un placebo. [7]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud de designación de terapia innovadora , designación de revisión prioritaria y designación de medicamento huérfano a Givlaari. [7] [8] La FDA otorgó la aprobación de Givlaari a Alnylam Pharmaceuticals . [7]

Referencias

  1. ^ ab "Givlaari APMDS". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 15 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 2 de enero de 2024. Consultado el 7 de marzo de 2024 .
  2. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Givlaari". Health Canada . 23 de octubre de 2014. Archivado desde el original el 30 de mayo de 2022. Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  3. ^ abc "Givlaari- igivosiran sódico inyectable, solución". DailyMed . Archivado desde el original el 8 de febrero de 2022 . Consultado el 7 de febrero de 2022 .
  4. ^ "EPAR de Givlaari". Agencia Europea de Medicamentos . 29 de enero de 2020. Archivado desde el original el 12 de noviembre de 2021. Consultado el 4 de marzo de 2023 .
  5. ^ «Información del producto Givlaari». Registro de medicamentos de la Unión . Archivado desde el original el 5 de marzo de 2023. Consultado el 3 de marzo de 2023 .
  6. ^ Syed YY (mayo de 2021). "Givosiran: una revisión en porfiria hepática aguda". Drugs . 81 (7): 841–848. doi :10.1007/s40265-021-01511-3. PMID  33871817. S2CID  233292573.
  7. ^ abcdefg «La FDA aprueba el primer tratamiento para una enfermedad rara hereditaria». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2019. Consultado el 20 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  8. ^ abcde «La FDA aprueba givosiran para la porfiria hepática aguda». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2019. Consultado el 20 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  9. ^ Balwani M, Sardh E, et al.; Investigadores de ENVISION. Ensayo de fase 3 de givosiran terapéutico con ARNi para la porfiria intermitente aguda. N Engl J Med. 11 de junio de 2020;382(24):2289-2301. doi: 10.1056/NEJMoa1913147. PMID 32521132.
  10. ^ "Aprobaciones de nuevos fármacos terapéuticos 2019". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . 31 de diciembre de 2019. Archivado desde el original el 18 de enero de 2024. Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
  11. ^ "Instantáneas de ensayos de fármacos: Givlaari". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 24 de enero de 2020. Consultado el 24 de enero de 2020 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  • Número de ensayo clínico NCT03338816 para "ENVISION: un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de givosiran (ALN-AS1) en pacientes con porfirias hepáticas agudas (AHP)" en ClinicalTrials.gov
Obtenido de "https://es.wikipedia.org/w/index.php?title=Givosiran&oldid=1232815145"