Leniolisib
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| Datos clínicos | |
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| Nombres comerciales | Joenja |
| Otros nombres | CDZ173 |
| AHFS / Drogas.com | Monografía |
| MedlinePlus | a623016 |
| Datos de licencia |
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| Vías de administración | Por la boca |
| Clase de droga | Antineoplásico |
| Código ATC |
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| Estatus legal | |
| Estatus legal |
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| Identificadores | |
| Número CAS |
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| Banco de medicamentos |
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| Araña química |
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| UNIVERSIDAD |
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| BARRIL |
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| Química biológica |
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| Ligando PDB |
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| Datos químicos y físicos | |
| Fórmula | C21H25F3N6O2 |
| Masa molar | 450,466 g·mol −1 |
| Modelo 3D ( JSmol ) |
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Leniolisib (DCI [2] [3] ), vendido bajo la marca Joenja , es un medicamento utilizado para el tratamiento del síndrome delta de la fosfoinosítido 3-quinasa activada (APDS). [1] [4] Es un inhibidor de la quinasa [1] [5] que se toma por vía oral . [1]
Los efectos secundarios más comunes incluyen dolor de cabeza , sinusitis y dermatitis atópica . [4]
El leniolisib fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en marzo de 2023. [4] [6] [7] Es el primer medicamento aprobado para el tratamiento del síndrome delta de PI3K activado. [4] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [8]
Usos médicos
El leniolisib está indicado para el tratamiento del síndrome de la fosfoinosítido 3-quinasa delta activada (síndrome de PI3K delta activada) en personas de doce años de edad o más. [1] [4]
El síndrome delta de PI3K activado es causado por mutaciones en cualquiera de dos genes, PIK3CD o PIK3R1 , que regulan la maduración de los glóbulos blancos, especialmente las células B y las células T. [4] Esto conduce a una disminución de las células inmunes, lo que dificulta que las personas con síndrome delta de PI3K activado combatan las infecciones bacterianas y virales. [4]
Mecanismo de acción
El leniolisib es un inhibidor selectivo de la fosfoinosítido 3-quinasa (inhibidor de PI3Kδ), lo que significa que bloquea una forma de la proteína llamada fosfoinosítido 3-quinasa delta (PI3Kδ) que es hiperactiva en el síndrome de PI3K delta activada. Al inhibir la PI3Kδ, el leniolisib ayuda a normalizar la función inmunitaria, medida por un aumento significativo en la cantidad de células B generadoras de respuesta inmunitaria y una reducción en el tamaño de los ganglios linfáticos. [4]
Efectos adversos
Los efectos adversos más comunes encontrados fueron dolor de cabeza, sinusitis y dermatitis atópica. [1]
Historia
Leniolisib fue desarrollado por Novartis y posteriormente licenciado a Pharming Group, una empresa de biotecnología holandesa , en 2019. [6]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) evaluó la eficacia de leniolisib en la parte controlada con placebo del Estudio 2201 (NCT02435173), un estudio ciego, aleatorizado y controlado con placebo de doce semanas de 31 participantes de doce años de edad o más con mutación genética PI3Kδ asociada a APDS confirmada, con una variante documentada en PIK3CD o PIK3R1. [4]
La FDA concedió la solicitud de leniolisib para su designación como medicamento huérfano , revisión prioritaria y enfermedad pediátrica rara. [4]
Referencias
- ^ abcdef "Joenja- comprimido de leniolisib recubierto con película". DailyMed . 29 de marzo de 2023 . Consultado el 20 de junio de 2023 .
- ^ Organización Mundial de la Salud (2016). «Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 76». Información sobre medicamentos de la OMS . 30 (3). hdl : 10665/331020 .
- ^ Organización Mundial de la Salud (2017). «Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 77». Información sobre medicamentos de la OMS . 31 (1). hdl : 10665/330984 .
- ^ abcdefghij «La FDA aprueba el primer tratamiento para el síndrome de la fosfoinosítido 3-quinasa delta activada». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 24 de marzo de 2023. Consultado el 24 de marzo de 2023 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público . - ^ Duggan S, Al-Salama ZT (julio de 2023). "Leniolisib: primera aprobación". Drugs . 83 (10): 943–948. doi :10.1007/s40265-023-01895-4. PMID 37256490. S2CID 258989663.
- ^ ab "La FDA de Estados Unidos aprueba el fármaco de Pharming contra los trastornos inmunológicos". Reuters. Archivado desde el original el 24 de marzo de 2023. Consultado el 24 de marzo de 2023 .
- ^ "Pharming anuncia la aprobación de Joenja (leniolisib) por parte de la FDA estadounidense como el primer y único tratamiento indicado para el síndrome de Down" (PDF) . Pharming Group NV (Nota de prensa). 24 de marzo de 2023 . Consultado el 25 de marzo de 2023 .
- ^ Aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos 2023 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (informe). Enero de 2024. Archivado desde el original el 10 de enero de 2024 . Consultado el 9 de enero de 2024 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público : Se modificó la salida de Bing Chat para crear la revisión inicial de este artículo . 25 de marzo de 2023. – vía Microsoft
Enlaces externos
- Número de ensayo clínico NCT02435173 para "Estudio de eficacia de CDZ173 en pacientes con APDS/PASLI" en ClinicalTrials.gov
