Terapéutica Sangamo

Terapéutica Sangamo
Tipo de empresa	Público
Comercializado como	Nasdaq : componente ; del índice SGMO Russell 2000
Industria	Biotecnología
Fundado	1995
Sede	Brisbane , California, Estados Unidos
Personas clave	Sandy Macrae ( director ejecutivo ) ; Edward Rebar ( director técnico )
Ganancia	111,3 millones de dólares (2022)
Ingresos de explotación	-$201,281 millones (2022)
Lngresos netos	192,3 millones de dólares (2022)
Activos totales	562,5 millones de dólares (2022)
Patrimonio total	294,958 millones de dólares (2022)
Número de empleados	354
Sitio web	sangamo.com
	Notas a pie de página / referencias ;

Compañía estadounidense de terapia celular y genética

Sangamo Therapeutics, Inc. (anteriormente conocida como Sangamo Biosciences, Inc. ) es una empresa biotecnológica estadounidense con sede en Brisbane , California. Aplica terapia celular y genética para combatir la hemofilia y otras enfermedades genéticas. ^[2]

Historia

La empresa fue fundada en 1995 en Richmond, California. ^[3] Originalmente se conocía como Sangamo Biosciences, Inc. antes de cambiar de nombre en 2017. En septiembre de 2018, tenía 182 empleados. ^[3] Sandy Macrae es el presidente. ^[4] En 2018, Edward Rebar se convirtió en vicepresidente sénior y director de tecnología de Sangamo. ^[5]

Investigación

Sangamo aplica tecnología para tratar la hemofilia B y las enfermedades de almacenamiento lisosomal, incluidas la mucopolisacaridosis tipo I (síndrome de Hurler) y la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter). La FDA otorgó a Sangamo la designación de vía rápida para SB-525, un candidato a terapia génica para la hemofilia A. En su asociación con Pfizer en 2017, ^[6] Sangamo utiliza Bioverativ en hemoglobinopatías como la beta talasemia y la anemia de células falciformes . ^[2] También está desarrollando tecnología de edición genética con dedos de zinc . ^[7]

En febrero de 2019, científicos médicos, en colaboración con Sangamo Therapeutics, anunciaron la primera terapia de edición genética humana "en el cuerpo" para alterar permanentemente el ADN , en un paciente con síndrome de Hunter . ^[8] En febrero de 2019, ^[actualizar]Sangamo estaba llevando a cabo ensayos clínicos que implicaban la edición genética con nucleasa de dedo de zinc . ^[9]

Ensayos clínicos

Los programas de Sangamo son una combinación de programas propios y asociados; los principales socios incluyen a Pfizer , Biogen , Sanofi , Takeda y Kite (una empresa de Gilead ). ^[10]^[2]^[11]^[12]

En 2020, Sangamo tenía en marcha los siguientes ensayos clínicos en EE. UU.:

Estudio Thales de fase 1/2 sobre beta talasemia ^[13]
Estudio STAAR de fase 1/2 en la enfermedad de Fabry ^[14]
Estudio de fase 1/2 PRECIZN-1 en la enfermedad de células falciformes ^[15]
Estudio CHAMPIONS de fase 1/2 en MPS II ^[16]
Estudio EMPOWERS de fase 1/2 en MPS I ^[17]
Estudio Alta de fase 1/2 en hemofilia A ^[18]
Estudio de fase 1 FIXTENDZ en hemofilia B ^[19]

En febrero de 2023, Sangamo Therapeutics anunció que detendría el desarrollo en etapa avanzada del estudio de fase 1/2 PRECIZN-1 de BIVV003, su fármaco contra la anemia falciforme. ^[20]

Véase también

Alan Wolff

Referencias

^ abcdef "Sangamo Therapeutics informa sobre los últimos aspectos comerciales destacados y los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2022". Sangamo. 22 de febrero de 2023. Consultado el 24 de febrero de 2023 .
^ abc McConaghie, Andrew (17 de mayo de 2017). "La FDA aprueba el tratamiento rápido de Sangamo y su nuevo socio en terapia génica, Pfizer". Pharmaphorum . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
^ ab "Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) avanza tras un aumento de volumen en septiembre de 2004". Renta variable . 8 de septiembre de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
^ Ledford, Heidi (5 de septiembre de 2018). "La primera prueba de edición genética en el cuerpo muestra resultados prometedores". Nature . doi :10.1038/d41586-018-06195-6. ISSN 0028-0836. S2CID 92840885.
^ "Sangamo Therapeutics designa a Edward Rebar como vicepresidente sénior". Post Online Media . Richmond, California. 16 de julio de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
^ "SANGAMO THERAPEUTICS Y PFIZER ANUNCIAN COLABORACIÓN PARA LA TERAPIA GÉNICA PARA LA HEMOFILIA A | Pfizer". www.pfizer.com . Consultado el 22 de abril de 2020 .
^ Renauer, Cory (6 de septiembre de 2018). "Los dedos de zinc de Sangamo fallan de nuevo. ¿Es hora de alejarse?". The Motley Fool . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
^ Marchione, Marilyn (7 de febrero de 2019). "Las pruebas sugieren que los científicos lograron la primera edición genética 'en el cuerpo'". AP News . Consultado el 7 de febrero de 2019 .
^ Staff (2 de febrero de 2019). "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por el fármaco terapéutico SB-913 con nucleasa de dedo de zinc (ZFN) en sujetos con MPS II". ClinicalTrials.gov . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU . . Consultado el 7 de febrero de 2019 .
^ "SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters". SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Las acciones de Sangamo suben con las actualizaciones de Pfizer, Sanofi (y las suyas) sobre terapias celulares y genéticas". FierceBiotech . Consultado el 29 de julio de 2020 .
^ "Se describe una nueva y emocionante herramienta para reducir la huntingtina - HDBuzz - Noticias sobre la investigación de la enfermedad de Huntington". es.hdbuzz.net . Consultado el 29 de julio de 2020 .
^ "Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ST-400 para el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT) - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Estudio de rango de dosis de ST-920, una terapia génica con alfa galactosidasa A humana rAAV2/6 en sujetos con enfermedad de Fabry - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de BIVV003 para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con enfermedad de células falciformes grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-913 en sujetos con MPS II - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-318 en sujetos con MPS I - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Estudio de determinación de dosis de la terapia génica con factor 8 humano AAV2/6 recombinante SB-525 en sujetos con hemofilia A grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica mediante SB-FIX terapéutico con nucleasa de dedo de zinc en sujetos con hemofilia B grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
^ "Sangamo deja de lado la terapia de células falciformes y se une a sus rivales, que se ven obligados a repensar sus planes de desarrollo". Fierce Biotech . 23 de febrero de 2023 . Consultado el 24 de febrero de 2023 .

Enlaces externos

Sitio web oficial
Datos comerciales de Sangamo Therapeutics:
- Google
- Presentaciones ante la SEC
- ¡Yahoo!

37°40′36″N 122°23′03″O / 37.67669, -122.38421

[AR2022-1] "Sangamo Therapeutics informa sobre los últimos aspectos comerciales destacados y los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2022". Sangamo. 22 de febrero de 2023. Consultado el 24 de febrero de 2023 .

[:1-2] McConaghie, Andrew (17 de mayo de 2017). "La FDA aprueba el tratamiento rápido de Sangamo y su nuevo socio en terapia génica, Pfizer". Pharmaphorum . Consultado el 1 de octubre de 2018 .

[:2-3] "Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) avanza tras un aumento de volumen en septiembre de 2004". Renta variable . 8 de septiembre de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .

[4] Ledford, Heidi (5 de septiembre de 2018). "La primera prueba de edición genética en el cuerpo muestra resultados prometedores". Nature . doi :10.1038/d41586-018-06195-6. ISSN 0028-0836. S2CID 92840885.

[poandpo-5] "Sangamo Therapeutics designa a Edward Rebar como vicepresidente sénior". Post Online Media . Richmond, California. 16 de julio de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .

[6] "SANGAMO THERAPEUTICS Y PFIZER ANUNCIAN COLABORACIÓN PARA LA TERAPIA GÉNICA PARA LA HEMOFILIA A | Pfizer". www.pfizer.com . Consultado el 22 de abril de 2020 .

[7] Renauer, Cory (6 de septiembre de 2018). "Los dedos de zinc de Sangamo fallan de nuevo. ¿Es hora de alejarse?". The Motley Fool . Consultado el 1 de octubre de 2018 .

[AP-20190207-8] Marchione, Marilyn (7 de febrero de 2019). "Las pruebas sugieren que los científicos lograron la primera edición genética 'en el cuerpo'". AP News . Consultado el 7 de febrero de 2019 .

[CT-201902-9] Staff (2 de febrero de 2019). "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por el fármaco terapéutico SB-913 con nucleasa de dedo de zinc (ZFN) en sujetos con MPS II". ClinicalTrials.gov . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU . . Consultado el 7 de febrero de 2019 .

[10] "SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters". SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[11] "Las acciones de Sangamo suben con las actualizaciones de Pfizer, Sanofi (y las suyas) sobre terapias celulares y genéticas". FierceBiotech . Consultado el 29 de julio de 2020 .

[12] "Se describe una nueva y emocionante herramienta para reducir la huntingtina - HDBuzz - Noticias sobre la investigación de la enfermedad de Huntington". es.hdbuzz.net . Consultado el 29 de julio de 2020 .

[13] "Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ST-400 para el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT) - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[14] "Estudio de rango de dosis de ST-920, una terapia génica con alfa galactosidasa A humana rAAV2/6 en sujetos con enfermedad de Fabry - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[15] "Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de BIVV003 para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con enfermedad de células falciformes grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[Zinc_fingers-16] "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-913 en sujetos con MPS II - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[17] "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-318 en sujetos con MPS I - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[18] "Estudio de determinación de dosis de la terapia génica con factor 8 humano AAV2/6 recombinante SB-525 en sujetos con hemofilia A grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[19] "Estudio de dosis ascendente de edición genómica mediante SB-FIX terapéutico con nucleasa de dedo de zinc en sujetos con hemofilia B grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .

[20] "Sangamo deja de lado la terapia de células falciformes y se une a sus rivales, que se ven obligados a repensar sus planes de desarrollo". Fierce Biotech . 23 de febrero de 2023 . Consultado el 24 de febrero de 2023 .