Viltolarsen
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| Datos clínicos | |
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| Nombres comerciales | Viltepso |
| Otros nombres | NS-065/NCNP-01 |
| AHFS / Drogas.com | Monografía |
| Datos de licencia |
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| Vías de administración | Intravenoso |
| Clase de droga | Oligonucleótido antisentido |
| Código ATC |
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| Estatus legal | |
| Estatus legal |
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| Identificadores | |
| Número CAS |
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| Banco de medicamentos |
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| Araña química |
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| UNIVERSIDAD |
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| BARRIL |
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| Química biológica |
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| Datos químicos y físicos | |
| Fórmula | C 244 H 381 N 113 O 88 P 20 |
| Masa molar | 6 924 .910 g·mol −1 |
Viltolarsen , que se vende bajo la marca Viltepso , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). [2] [3] [1] Viltolarsen es un oligonucleótido antisentido de morfolino . [2] [1]
Los efectos secundarios más comunes incluyen infección del tracto respiratorio superior , reacción en el lugar de la inyección , tos y pirexia (fiebre). [2] [3] [1]
El viltolarsen fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en agosto de 2020. [2] [3] Después de la aprobación del golodirsen en diciembre de 2019, el viltolarsen es el segundo tratamiento dirigido aprobado para personas con este tipo de mutación en los Estados Unidos. [2] [4] Aproximadamente el 8 % de las personas con DMD tienen una mutación que es susceptible de omisión del exón 53. [2]
Usos médicos
Viltolarsen está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omisión del exón 53. [2] [1]
La DMD es un trastorno genético poco común que se caracteriza por un deterioro y debilidad muscular progresivos. [2] Es el tipo más común de distrofia muscular. [2] La DMD es causada por mutaciones en el gen DMD que resultan en una ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. [2] Los primeros síntomas suelen aparecer entre los tres y cinco años de edad y empeoran con el tiempo. [2] La DMD se presenta en aproximadamente uno de cada 3600 bebés varones en todo el mundo; en casos raros, puede afectar a las niñas. [2]
Efectos adversos
Los efectos secundarios más comunes incluyen infección del tracto respiratorio superior, reacción en el lugar de la inyección, tos y pirexia (fiebre). [2] [3] [1]
Aunque no se observó toxicidad renal en los estudios clínicos, la experiencia clínica es limitada y se ha observado toxicidad renal, incluida glomerulonefritis potencialmente mortal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. [2]
Historia
Viltolarsen fue desarrollado por Nippon Shinyaku y el NCNP basándose en un estudio preclínico realizado por Toshifumi Yokota y colegas, [5] [6] y evaluado en dos estudios clínicos con un total de 32 participantes, todos ellos varones y con DMD confirmada genéticamente. [2] El aumento de la producción de distrofina se estableció en uno de esos dos estudios, un estudio que incluyó a dieciséis participantes con DMD, con ocho participantes recibiendo viltolarsen en la dosis recomendada. [2] En el estudio, los niveles de distrofina aumentaron, en promedio, del 0,6 % de lo normal al inicio al 5,9 % de lo normal en la semana 25. [2] El ensayo 1 proporcionó datos para la evaluación de los beneficios de viltolarsen. [3] Las poblaciones combinadas de ambos ensayos proporcionaron datos para la evaluación de los efectos secundarios de viltolarsen. [3] El ensayo 1 se realizó en seis sitios en los Estados Unidos y Canadá y el ensayo 2 se realizó en cinco sitios en Japón. [3] Todos los participantes en ambos ensayos recibieron una dosis estable de corticosteroides durante al menos tres meses antes de ingresar a los ensayos. [3]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) concluyó que los datos del solicitante demostraron un aumento en la producción de distrofina que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico en personas con DMD que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisión del exón 53. [2] No se ha establecido un beneficio clínico del fármaco. [2] Al tomar esta decisión, la FDA consideró los riesgos potenciales asociados con el fármaco, la naturaleza potencialmente mortal y debilitante de la enfermedad y la falta de terapias disponibles. [2]
La solicitud de viltolarsen recibió la designación de revisión prioritaria y la FDA otorgó la aprobación a NS Pharma, Inc. [2]
Sociedad y cultura
Ciencias económicas
El Viltolarsen cuesta alrededor de 733.000 dólares estadounidenses al año para una persona que pesa 30 kilogramos (66 libras). [7]
Referencias
- ^ abcdef "Viltepso- viltolarsen inyectable, solución". DailyMed . 12 de agosto de 2020 . Consultado el 18 de agosto de 2020 .
- ^ abcdefghijklmnopqrstu "La FDA aprueba un tratamiento específico para una mutación poco común de la distrofia muscular de Duchenne". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 12 de agosto de 2020. Consultado el 12 de agosto de 2020 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público . - ^ abcdefgh "Instantáneas de ensayos de fármacos: Viltepso". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . 12 de agosto de 2020. Consultado el 18 de agosto de 2020 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ Anwar S, Yokota T (agosto de 2020). "Golodirsen para la distrofia muscular de Duchenne". Drugs of Today . 56 (8): 491–504. doi :10.1358/dot.2020.56.8.3159186. PMID 33025945. S2CID 222183389.
- ^ Yokota T, Lu QL, Partridge T, Kobayashi M, Nakamura A, Takeda S, et al. (junio de 2009). "Eficacia de la omisión de exón de morfolino sistémica en perros con distrofia de Duchenne". Anales de neurología . 65 (6): 667–76. doi :10.1002/ana.21627. PMC 5951302 . PMID 19288467.
- ^ "La FDA aprueba un nuevo fármaco para tratar una forma común de distrofia muscular basándose en una investigación de la Universidad de Alberta". Mirage News . 9 de octubre de 2020 . Consultado el 19 de septiembre de 2021 .
- ^ "La FDA aprueba rápidamente otro fármaco para la enfermedad de Duchenne". BioPharma Dive . Consultado el 3 de agosto de 2021 .
Lectura adicional
- Dhillon S (julio de 2020). "Viltolarsen: primera aprobación". Drugs . 80 (10): 1027–1031. doi :10.1007/s40265-020-01339-3. PMID 32519222. S2CID 219542850.
- Dzierlega K, Yokota T (junio de 2020). "Optimización de la omisión de exón mediada por antisentido para la distrofia muscular de Duchenne". Gene Ther . 27 (9): 407–416. doi :10.1038/s41434-020-0156-6. PMID 32483212. S2CID 219157034.
- Hwang J, Yokota T (octubre de 2019). "Avances recientes en terapias de omisión de exones utilizando oligonucleótidos antisentido y edición genómica para el tratamiento de diversas distrofias musculares". Expert Rev Mol Med . 21 : e5. doi :10.1017/erm.2019.5. PMID 31576784. S2CID 203641010.
- Roshmi RR, Yokota T (octubre de 2019). "Viltolarsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne". Drugs Today . 55 (10): 627–639. doi :10.1358/dot.2019.55.10.3045038. PMID 31720560. S2CID 207935659.
Enlaces externos
- "Viltolarsen". Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. (NLM).
- Número de ensayo clínico NCT02740972 para "Estudio de seguridad y determinación de dosis de NS-065/NCNP-01 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)" en ClinicalTrials.gov
