Prosensa

Prosensa era una empresa de biotecnología dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias moduladoras del ARN. La empresa se centra en trastornos genéticos con una gran necesidad médica no satisfecha, con un enfoque principal en trastornos neuromusculares y neurodegenerativos como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la distrofia miotónica y la enfermedad de Huntington . Prosensa fue adquirida por BioMarin. ^[1]

Prosensa inició sus operaciones en 2002 y tiene su sede en Leiden (Países Bajos). La empresa trabaja en estrecha colaboración con instituciones académicas, grupos de pacientes y expertos de todo el mundo. En 2003, Prosensa firmó un acuerdo de licencia exclusivo con el Centro Médico de la Universidad de Leiden (LUMC) para su tecnología patentada de modulación de ARN por omisión de exones con el fin de desarrollar tratamientos para la DMD, otros trastornos neuromusculares e indicaciones fuera del campo de los trastornos neuromusculares.

La cartera de fármacos candidatos basados ​​en ARN de Prosensa, tanto clínicos como preclínicos, se centra actualmente en el tratamiento de la DMD.

El producto principal de Prosensa, drisapersen , ha completado los ensayos clínicos de fase III y (en junio de 2015) la FDA de EE. UU. aceptó una solicitud de nuevo fármaco (NDA) . ^[2]

Tres productos adicionales, PRO044, PRO045 y PRO053, también estaban en desarrollo clínico, y PRO052 y PRO055 estaban en desarrollo preclínico avanzado. Paralelamente, Prosensa también tenía un programa avanzado llamado PROSPECT en pruebas preclínicas, que incluía una aplicación nueva e innovadora de su plataforma de tecnología de omisión de exones, aplicando omisiones de exones múltiples, para atacar específicamente mutaciones más raras (inicialmente en la región de los exones 10 a 30) en el gen de la distrofina . Este enfoque podría tener aplicabilidad entre el 5 y el 13 % de la población con DMD. ^{[ cita requerida ]}

Además de sus ensayos clínicos, Prosensa estaba llevando a cabo un estudio de historia natural, que ya ha completado la inscripción con 269 pacientes en Estados Unidos, Europa y América Latina. El propósito de este estudio fue caracterizar la historia natural y la progresión de la DMD, para ayudar a informar el diseño de estudios futuros, capturar biomarcadores de seguridad y progresión de la enfermedad y proporcionar datos comparativos para el desarrollo de exones raros para los que no es posible realizar ensayos controlados formales.

En 2014, un accionista estadounidense presentó una demanda colectiva contra Prosensa en un tribunal de Nueva York, alegando que se sintió engañado en la oferta pública inicial de junio de 2013 en el Nasdaq. Supuso que Prosensa habría desarrollado un fármaco contra la enfermedad de Duchenne y que recibiría regalías por ello a corto plazo. Sin embargo, tres meses después se habría revelado que el fármaco no funcionaba realmente, lo que provocó una fuerte caída del precio de sus acciones. ^[3]

En noviembre de 2014, BioMarin Pharmaceutical acordó pagar hasta 840 millones de dólares para adquirir Prosensa. ^[4]

En enero de 2016, la FDA rechazó el drisapersen, en gran medida por su toxicidad. ^[5]

En mayo de 2016, BioMarin interrumpió el desarrollo clínico y regulatorio de drisapersen, así como los estudios de fase 2 de BMN 044, BMN 045 y BMN 053 (anteriormente PRO044, PRO045 y PRO053). ^[6]

• Sitio web oficial
• • Datos comerciales históricos de Prosensa NV:
  • Presentaciones ante la SEC