Atidarsagene autotemcel
| Datos clínicos | |
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| Nombres comerciales | Libmeldy, Lenmeldy |
| Otros nombres | OTL-200 |
| AHFS / Drogas.com | Monografía |
| Datos de licencia |
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| Vías de administración | Infusión intravenosa |
| Código ATC |
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Atidarsagene autotemcel , comercializado bajo la marca Libmeldy, entre otras, es un tratamiento de terapia génica para la leucodistrofia metacromática desarrollado por Orchard Therapeutics. Contiene una población enriquecida de células CD34⁺ autólogas que contiene células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas utilizando un vector lentiviral que codifica el gen de la arilsulfatasa A humana ( ARSA ). [6]
Los efectos secundarios más comunes incluyen fiebre y bajo recuento de glóbulos blancos, llagas en la boca, infecciones respiratorias, sarpullido, infecciones del tracto respiratorio, infecciones virales, fiebre, infecciones gastrointestinales y agrandamiento del hígado. [7]
Atidarsagene autotemcel fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en diciembre de 2020, [4] [8] en el Reino Unido en febrero de 2021, [1] y en los Estados Unidos en marzo de 2024. [7] Es la primera terapia génica aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática. [7]
Usos médicos
Atidarsagene autotemcel está indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática caracterizada por mutaciones bialélicas en el gen de la arisulfatasa A (ARSA) que conducen a una reducción de la actividad enzimática de ARSA en niños con formas infantiles tardías o juveniles tempranas, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad; y en niños con la forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que aún tienen la capacidad de caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo. [1] [4] [9]
En los EE. UU., atidarsagene autotemcel está indicado para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática presintomática infantil tardía, presintomática juvenil temprana o temprana sintomática juvenil temprana. [7]
Atidarsagene autotemcel es una infusión de dosis única individualizada y única hecha de las propias células madre hematopoyéticas (sanguíneas) del receptor, que han sido modificadas genéticamente para incluir copias funcionales del gen ARSA. [7] Las células madre se obtienen del receptor y se modifican agregando una copia funcional del gen ARSA. [7] Las células madre modificadas se trasplantan nuevamente al receptor donde se injertan (se adhieren y se multiplican) dentro de la médula ósea. [7] Las células madre modificadas suministran al cuerpo células mieloides (inmunes) que producen la enzima ARSA, que ayuda a descomponer la acumulación dañina de sulfátidos y puede detener la progresión de la leucemia mieloide crónica. [7] Antes del tratamiento, los receptores deben someterse a quimioterapia de dosis alta, un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas con las células modificadas en atidarsagene autotemcel. [7]
Historia
La FDA evaluó la seguridad y eficacia de atidarsagene autotemcel basándose en datos de 37 niños que recibieron atidarsagene autotemcel en dos ensayos clínicos abiertos de un solo brazo y en un programa de acceso expandido. [7] Los niños que recibieron tratamiento con atidarsagene autotemcel fueron comparados con niños no tratados (evolución natural). [7] El criterio de valoración principal de eficacia fue la supervivencia sin deterioro motor grave, definida como el intervalo desde el nacimiento hasta la primera aparición de pérdida de locomoción y pérdida de sedestación sin apoyo o muerte. [7] En niños con leucodistrofia metacromática, el tratamiento con atidarsagene autotemcel redujo significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte en comparación con los niños no tratados. [7] Todos los niños con leucodistrofia metacromática infantil tardía presintomática que fueron tratados con atidarsagene autotemcel estaban vivos a los seis años de edad, en comparación con solo el 58% de los niños en el grupo de evolución natural. [7] A los cinco años de edad, el 71% de los niños tratados podían caminar sin ayuda. [7] El 85% de los niños tratados tenían puntuaciones de coeficiente intelectual de lenguaje y rendimiento normales, lo que no se ha informado en niños no tratados. [7] Además, los niños con leucodistrofia metacromática juvenil temprana presintomática y juvenil temprana sintomática temprana mostraron un enlentecimiento de la enfermedad motora y/o cognitiva. [7]
La FDA concedió la solicitud para las designaciones de revisión prioritaria de atidarsagene autotemcel , medicamento huérfano , enfermedad pediátrica rara y terapia avanzada de medicina regenerativa . [7] La FDA otorgó la aprobación de Lenmeldy a Orchard Therapeutics. [7]
Sociedad y cultura
Estatus legal
El Atidarsagene autotemcel fue aprobado para uso médico en la UE en diciembre de 2020, [6] [4] en el Reino Unido en febrero de 2021, [1] y en los EE. UU. en marzo de 2024. [7] [10]
Ciencias económicas
En febrero de 2022, se anunció que el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra proporcionaría el medicamento a los pacientes con leucodistrofia metacromática, después de negociar un descuento con el fabricante. [11] [12] La evaluación de BeneluxA concluyó que solo debería reembolsarse si la empresa ofrecía una reducción significativa del precio. [13] El Centro Nacional de Farmacoeconomía (NCPE) de Irlanda recomienda "que no se considere el reembolso de atidarsagene autotemcel a menos que se pueda mejorar la relación coste-eficacia en relación con el tratamiento existente". [9]
Referencias
- ^ abcd «Libmeldy - Resumen de las características del producto (RCP)». (emc) . 28 de septiembre de 2022. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2022 . Consultado el 21 de noviembre de 2022 .
- ^ "Lenmeldy- atidarsagene autotemcel suspension". DailyMed . 26 de marzo de 2024. Archivado desde el original el 2 de abril de 2024 . Consultado el 2 de abril de 2024 .
- ^ "Lenmeldy". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 18 de marzo de 2024. Archivado desde el original el 20 de marzo de 2024. Consultado el 20 de marzo de 2024 .
- ^ abcd «Libmeldy EPAR». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . Archivado desde el original el 28 de diciembre de 2020. Consultado el 3 de octubre de 2021 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
- ^ «Información del producto Libmeldy». Registro de medicamentos de la Unión . Archivado desde el original el 5 de marzo de 2023. Consultado el 3 de marzo de 2023 .
- ^ ab "Libmeldy EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA). 23 de abril de 2021. Archivado desde el original el 28 de diciembre de 2020. Consultado el 3 de octubre de 2021 .
- ^ abcdefghijklmnopqrst «La FDA aprueba la primera terapia génica para niños con leucodistrofia metacromática». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 18 de marzo de 2024. Archivado desde el original el 20 de marzo de 2024. Consultado el 20 de marzo de 2024 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público . - ^ "Orchard Therapeutics recibe la aprobación de la CE para Libmeldy para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática de inicio temprano (MLD)" (Comunicado de prensa). 21 de diciembre de 2020. Archivado desde el original el 21 de diciembre de 2020 . Consultado el 21 de noviembre de 2022 .
- ^ ab "Atidarsagene autotemcel (Libmeldy). HTA ID: 21009". Centro Nacional de Farmacoeconomía . 30 de septiembre de 2022. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2022. Consultado el 21 de noviembre de 2022 .
- ^ https://www.fda.gov/media/177122/download
- ^ Reed J (4 de febrero de 2022). «Libmeldy: el fármaco 'más caro' del mundo recomendado para uso del NHS». BBC News Online . Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2022. Consultado el 21 de noviembre de 2022 .
- ^ Campbell D (4 de febrero de 2022). «Niños en Inglaterra con enfermedad mortal recibirán el medicamento más caro del mundo». The Guardian . Archivado desde el original el 4 de febrero de 2022. Consultado el 4 de febrero de 2022 .
- ^ "Europa: Libmeldy pide una reducción de precios en la evaluación transnacional de tratamientos de terapia génica". Pink Sheet. 14 de octubre de 2022. Archivado desde el original el 9 de noviembre de 2022. Consultado el 9 de noviembre de 2022 .
