BioMarin Farmacéutica

Compañía farmacéutica BioMarin Inc.

Tipo de empresa	Público
Comercializado como	Nasdaq : BMRN Componente del S&P 400
Industria	Biotecnología
Fundado	Marzo de 1997 ; hace 27 años ( 1997-03 )
Fundadores	Doctor Christopher Starr Grant W. Denison Jr.
Sede	San Rafael, California , Estados Unidos
Personas clave	Alexander Hardy ( director ejecutivo y presidente ) [1] Jean-Jacques Bienaimé ( presidente ) Daniel Spiegelman ( Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero ) Brian R. Mueller ( vicepresidente sénior de finanzas y director ejecutivo)
Productos	Kuvan Apósitos Aldurazyme Apse de fuego Vimizim Salmuera Palinziq
Ganancia	US$2.419 millones [2]  (2023)
Ingresos de explotación	US$158,1 millones [2]  (2023)
Lngresos netos	US$167,65 millones [2]  (2023)
Activos totales	US$6.841 millones [2]  (2023)
Patrimonio total	US$4.951 millones [2]  (2023)
Número de empleados	3.401 (2023)
Sitio web	biomarin.com
Notas a pie de página / referencias [3] [4] [2]

BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa biotecnológica estadounidense con sede en San Rafael, California . Tiene oficinas e instalaciones en Estados Unidos , Sudamérica , Asia y Europa . El negocio principal y la investigación de BioMarin se centran en las terapias de reemplazo enzimático (ERT). BioMarin fue la primera empresa en proporcionar terapias para la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), mediante la fabricación de laronidasa ( Aldurazyme , comercializada por Genzyme Corporation). BioMarin también fue la primera empresa en proporcionar terapias para la fenilcetonuria ( PKU ). ^{[5] [6]}

A lo largo de los años, BioMarin ha sido criticada por los precios de sus medicamentos y por casos específicos de negación del acceso a medicamentos en ensayos clínicos.

BioMarin fue fundada en 1997 por Christopher Starr Ph.D. y Grant W. Denison Jr. con una inversión de 1,5 millones de dólares de Glyko Biomedical y salió a bolsa en 1999. ^[7] Los inversores semilla fueron, entre otros, MPM Bioventures, Grosvenor Fund y Florian Schönharting. ^[8]

En 2002, BioMarin adquirió Glyko Biomedical. ^[9]

En 2009, BioMarin adquirió Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), que tenía derechos sobre una forma patentada de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina . ^{[10] En 2010, la} Comisión Europea le otorgó a BioMarin la aprobación de comercialización para 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina para el tratamiento de la rara enfermedad autoinmune síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS). BioMarin lanzó el producto bajo el nombre de Firdapse. ^[11]

En 2010, BioMarin adquirió LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), una pequeña empresa privada de descubrimiento y desarrollo de fármacos en fase inicial con el compuesto clave LT-673, un inhibidor de la poli (ADP-ribosa) polimerasa (PARP) disponible por vía oral estudiado para el tratamiento de pacientes con cánceres raros, definidos genéticamente. ^[12] Esta adquisición fue seguida por la compra de ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), una empresa de biotecnología de propiedad privada que desarrolla ERT para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosomal y su principal candidato a producto, ZC-701, una fusión del factor de crecimiento similar a la insulina 2 y alfa glucosidasa (IGF2-GAA) en desarrollo para la enfermedad de Pompe. ^[13] En su día de I+D en octubre de 2010, BioMarin también anunció un nuevo programa para un péptido terapéutico, vosoritide (BMN-111), para el tratamiento de la acondroplasia . ^[14]

En 2012, BioMarin adquirió Zacharon Pharmaceuticals, una empresa de biotecnología privada con sede en San Diego centrada en el desarrollo de pequeñas moléculas dirigidas a las vías del metabolismo de los glicanos. ^[15]

En 2014, BioMarin adquirió una biblioteca química de inhibidores de histona deacetilasa de Repligen por 2 millones de dólares con la intención de avanzar en el trabajo hacia terapias para la ataxia de Friedreich y otros trastornos neurológicos. ^[16]

En noviembre de 2014, la empresa acordó la adquisición de Prosensa por hasta 840 millones de dólares; ^[17] sin embargo, la gama de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne no logró la aprobación de la FDA y el desarrollo cesó en mayo de 2016. ^[18]

En octubre de 2019 se reveló que el grupo abrirá una oficina en Dublín para apoyar un mayor crecimiento en Europa, Medio Oriente y Asia. ^[19]

A continuación se muestra una ilustración de las principales fusiones y adquisiciones de la empresa y sus predecesores históricos (esta no es una lista completa):

A partir de 2022, BioMarin tiene seis productos en el mercado, cada uno de los cuales es un medicamento huérfano . ^[20]

• Tetrahidrobiopterina (de marca Kuvan) (diclorhidrato de sapropterina), un fármaco de molécula pequeña para la fenilcetonuria , introducido en 2007 como la primera intervención basada en medicamentos para tratar la fenilcetonuria ^[21]
• Arilsulfatasa B (con el nombre comercial de Naglazyme) (galsulfasa), una proteína recombinante terapéutica para el síndrome de Maroteaux-Lamy (también llamado mucopolisacaridosis tipo VI)
• Iduronidasa (con el nombre comercial de Aldurazyme), una proteína recombinante terapéutica para la mucopolisacaridosis I
• Amifampridina (con la marca Firdapse), un fármaco de molécula pequeña para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (a partir de 2013, aprobado solo en la UE)
• La elosulfasa alfa (con el nombre comercial de Vimizim) es la única terapia de reemplazo enzimático que aborda la causa del síndrome de Morquio A (MPS IVA), que afecta a unos 3.000 pacientes en el mundo desarrollado. La enfermedad se produce como resultado de una deficiencia de la actividad de una enzima implicada en el metabolismo de los glicosaminoglicanos (GAG).
• La cerliponasa alfa (con el nombre comercial Brineura) es un tratamiento de reemplazo enzimático para la enfermedad de Batten , que es una forma de lipofuscinosis neuronal ceroidea . Fue aprobado en 2017.
• Valoctocogene roxaparvovec (conocido como Roctavian) es un vector viral adenoasociado para el tratamiento de la hemofilia A que tiene como objetivo transferir una copia funcional del gen del factor VIII a pacientes que carecen de él. Fue aprobado en la UE en agosto de 2022.

Biomarin está trabajando en el desarrollo de varios medicamentos nuevos.

En 2010, BioMarin se vio envuelta en una controversia ^[22] en torno a la 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). BioMarin comercializa una sal de fosfato de 3,4-DAP con el nombre de Firdapse . En 2010, BioMarin obtuvo los derechos de licencia exclusivos de Firdapse durante 10 años. Como resultado, el precio de un tratamiento prescrito por el Servicio Nacional de Salud ha aumentado de $1,987 para el fármaco sin licencia a $69,970 para Firdapse. La empresa afirma que antes de su licencia, no había un control de calidad garantizado del producto ni ninguna forma de monitorear formalmente los efectos secundarios poco comunes a través del proceso regulatorio. ^[23]

En 2013, BioMarin Pharmaceuticals estuvo en el centro de un debate de alto perfil sobre el acceso ampliado de los pacientes con cáncer a medicamentos experimentales. ^[24] Por consejo de su médico, Andrea Sloan, una paciente con cáncer de ovario avanzado, solicitó a la empresa que le proporcionara acceso a BMN 673, un fármaco candidato a inhibidor de PARP no aprobado que había mostrado una actividad prometedora en un pequeño ensayo clínico de fase 1. La empresa se negó, citando preocupaciones de seguridad. ^[25] La Sra. Sloan finalmente recibió un fármaco candidato similar de una empresa diferente. ^[26]

En 2015, hubo otra controversia sobre el acceso ampliado , relacionada con el suministro de un medicamento en ensayo clínico a un niño alemán que sufría un trastorno cerebral pero que no formaba parte del ensayo. ^[27]

En abril de 2019, la BBC informó de que a los pacientes que participaron en un ensayo clínico con el fármaco Kuvan (clorhidrato de sapropterina) se les negó posteriormente el acceso al mismo. El Servicio Nacional de Salud y el diputado Stephen Hammond criticaron a la empresa por aprovecharse de los pacientes. La empresa respondió con el siguiente comentario: "BioMarin está decepcionada de que el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra no haya reconocido el valor de tratar a los pacientes con PKU con Kuvan, a pesar de más de una década de resultados positivos para los pacientes en 26 países de Europa, Rusia y Turquía" ^[28].

En junio de 2019, un tribunal belga ordenó a BioMarin que siguiera suministrando Vimizim de forma gratuita a una niña que sufría el síndrome de Morquio . BioMarin dejó de proporcionar Vimizim de forma gratuita a principios de año después de que las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas sobre el reembolso del producto fracasaran repetidamente. Esto provocó que los padres iniciaran procedimientos legales para obligar a la empresa a seguir proporcionando el medicamento de forma gratuita. Se ordenó a BioMarin mediante una orden preliminar que siguiera haciéndolo hasta que se dictara una sentencia definitiva o hasta que el medicamento estuviera disponible en el mercado belga a un precio razonable. ^[29]

• Sitio web oficial
• Datos comerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc.:
  • Google
  • Presentaciones ante la SEC
  • ¡Yahoo!