Resultado informado por el paciente

Un resultado informado por el paciente ( PRO , por sus siglas en inglés) es un resultado de salud informado directamente por el paciente que lo experimentó. Se contrapone a un resultado informado por otra persona, como un resultado informado por un médico , un resultado informado por una enfermera , etc. Los métodos PRO, como los cuestionarios , se utilizan en ensayos clínicos u otros entornos clínicos para ayudar a comprender mejor la eficacia o efectividad de un tratamiento. El uso de PRO digitalizados, o resultados informados por el paciente electrónicos (ePRO, por sus siglas en inglés), está en aumento en el entorno de investigación de salud actual.

Los resultados informados por el paciente no deben confundirse con los resultados centrados en el paciente (PCO, por sus siglas en inglés). Estos últimos implican el uso de un cuestionario que cubre cuestiones y preocupaciones específicas de un paciente. En cambio, los resultados informados por el paciente se refieren a situaciones en las que solo el paciente proporciona información relacionada con un tratamiento o condición específica; esta información puede ser o no de interés para el paciente. ^{[ cita requerida ]}

Además, los PRO no deben confundirse con las PREM (medidas de la experiencia informada por el paciente), que se centran más en la experiencia general del paciente que en los resultados específicos del tratamiento. El término PRO se está convirtiendo cada vez más en sinónimo de "medidas de resultados informadas por el paciente" (PROM). ^{[ cita requerida ]}

PRO es un término general que cubre una amplia gama de mediciones potenciales, pero se refiere específicamente a la "autoevaluación" del paciente. Los datos de PRO pueden recopilarse mediante cuestionarios autoadministrados, que el paciente completa por sí mismo, o mediante entrevistas al paciente. Sin embargo, esto último solo se calificará como PRO si el entrevistador obtiene las opiniones del paciente y no utiliza las respuestas para hacer una evaluación o juicio profesional sobre el impacto de un tratamiento en la condición del paciente. Por lo tanto, los PRO se utilizan como un medio para recopilar perspectivas del paciente, en lugar de perspectivas clínicas o de otros resultados. La perspectiva informada por el paciente puede ser un activo importante para obtener la aprobación de un tratamiento o medicamento . ^{[1] [2]}

Los pacientes no tienen ningún incentivo para comunicar los datos de sus resultados, salvo para "devolver el favor" a la comunidad y ayudar a la industria de la salud a prevenir sufrimiento innecesario en otros pacientes. ^{[ cita requerida ]}

Un cuestionario PRO bien diseñado debe evaluar una sola característica subyacente o, cuando aborde múltiples características, debe constar de varias escalas que aborden cada una una sola característica. Estas "características" de medición se denominan constructos y los cuestionarios utilizados para recopilarlas se denominan instrumentos , medidas , escalas o herramientas . ^{[3] [4]} Por lo general, las herramientas PRO deben someterse a una validación y prueba exhaustivas. ^{[5] [6]}

Un cuestionario que mide un solo constructo se describe como unidimensional . Se pueden agregar ítems (preguntas) en un cuestionario unidimensional para proporcionar una puntuación de escala única. Sin embargo, no se puede asumir que un cuestionario es unidimensional simplemente porque el autor pretendió que lo fuera. Esto debe demostrarse empíricamente (por ejemplo, mediante un análisis factorial confirmatorio o un análisis de Rasch ). Un cuestionario que mide múltiples constructos se denomina multidimensional. Un cuestionario multidimensional se utiliza para proporcionar un perfil de puntuaciones; es decir, cada escala se califica y se informa por separado. Es posible crear una puntuación general (resumen único) a partir de una medida multidimensional utilizando análisis factorial o métodos basados ​​en preferencias, pero algunos pueden ver esto como algo similar a sumar manzanas y naranjas. ^[7]

Los cuestionarios pueden ser genéricos (diseñados para usarse en cualquier población con enfermedad y cubrir un amplio aspecto del constructo medido) o específicos para una condición (desarrollados específicamente para medir aquellos aspectos del resultado que son importantes para personas con una condición médica particular). ^{[ cita requerida ]}

Los cuestionarios PRO más utilizados evalúan uno de los siguientes constructos: ^{[ cita requerida ]}

• Síntomas (deficiencias) y otros aspectos del bienestar
• Funcionamiento (discapacidad)
• Estado de salud
• Percepciones generales sobre la salud
• Calidad de vida (CdV)
• Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
• Informes y valoraciones de atención sanitaria.

Las medidas de los síntomas pueden centrarse en una variedad de deficiencias o en una deficiencia específica, como la depresión o el dolor. Las medidas de funcionamiento evalúan actividades como el cuidado personal, las actividades de la vida diaria y las actividades locomotoras. Los instrumentos de calidad de vida relacionada con la salud son generalmente cuestionarios multidimensionales que evalúan una combinación de aspectos de las deficiencias y/o la discapacidad y reflejan el estado de salud de un paciente. Por el contrario, la calidad de vida va más allá de la deficiencia y la discapacidad al preguntar sobre la capacidad del paciente para satisfacer sus necesidades y también sobre su respuesta emocional a sus restricciones.

Recientemente se ha propuesto una nueva generación de herramientas breves y fáciles de usar para monitorear los resultados de los pacientes de manera regular. ^[8] Estas herramientas son rápidas, efectivas y fáciles de entender, ya que permiten a los pacientes evaluar su estado de salud y su experiencia de una manera semiestructurada y, en consecuencia, agregar datos de entrada, al mismo tiempo que rastrean automáticamente su sensibilidad fisioemocional. Como parte de la Iniciativa de Hoja de Ruta del Instituto Nacional de Salud , el Sistema de Información de Medición de Resultados Reportados por el Paciente (PROMIS, por sus siglas en inglés) utiliza avances modernos en psicometría, como la teoría de respuesta a ítems (IRT, por sus siglas en inglés) y las pruebas adaptativas computarizadas (CAT, por sus siglas en inglés) para crear herramientas de medición altamente confiables y validadas. La literatura sugiere aumentar la coherencia en las recomendaciones para guiar la selección de PROM para ensayos clínicos. ^[9]

Es esencial que un instrumento PRO cumpla con ciertos estándares de desarrollo, psicométricos y de escala para que proporcione información útil (p. ej., ^[10] ). En concreto, las medidas deben tener una base teórica sólida y deben ser relevantes para el grupo de pacientes con el que se van a utilizar. También deben ser fiables y válidas (incluida la capacidad de respuesta al cambio subyacente) y la estructura de la escala (ya sea que posea un dominio único o múltiples) debe haber sido probada exhaustivamente utilizando una metodología apropiada para justificar el uso de puntuaciones de escala o resumen. La validación de las medidas PRO debe incorporar no solo el éxito a corto plazo sino también a largo plazo para poder reflejar la sostenibilidad de las intervenciones. ^[11] Se observan ejemplos clásicos de tales herramientas y métodos en herramientas oncológicas de uso común, como las herramientas FACT o EORTC. ^{[12] [13] [14] [15] [16]}

Estos estándares deben mantenerse en todas las poblaciones de la lengua de destino. Para garantizar que los estándares de desarrollo sean consistentes en las versiones traducidas de un instrumento PRO, el instrumento traducido se somete a un proceso conocido como validación lingüística , en el que la traducción preliminar se adapta para reflejar las diferencias culturales y lingüísticas entre las diversas poblaciones de destino. ^{[ cita requerida ]}

Los PRO basados ​​en preferencias se pueden utilizar para el cálculo de un año de vida ajustado por calidad . Un PRO basado en preferencias tiene un algoritmo adjunto al instrumento PRO que puede "ponderar" los resultados informados por los pacientes de acuerdo con las preferencias de resultados de salud de un grupo de individuos, como el público en general o grupos de pacientes. El propósito de esta "ponderación" es asegurarse de que los elementos de salud que son muy importantes reciban un mayor peso al calcular las puntuaciones totales. Por ejemplo, las personas pueden considerar que los problemas con su estado de ánimo son más importantes que las limitaciones en las actividades habituales. Ejemplos de PRO genéricos basados ​​en preferencias son el Índice de Utilidades de Salud y el EQ-5D . También existen PRO basados ​​en preferencias orientados a la condición, pero hay algunas preguntas sobre su comparabilidad con los PRO genéricos cuando se utilizan para el cálculo de Años de Vida Ajustados por Calidad. ^[17]

Muchas de las herramientas genéricas comunes de PRO evalúan la calidad de vida relacionada con la salud o las evaluaciones de los pacientes sobre la atención médica. Por ejemplo, la Encuesta de salud SF-36 , la Encuesta de salud SF-12, Profile, el Perfil de salud de Nottingham , el Índice de utilidades de salud, la Escala de calidad del bienestar, EuroQol (EQ-5D) y los instrumentos de encuesta de Evaluación del consumidor de proveedores y sistemas de atención médica (CAHPS) son instrumentos PRO. ^{[ cita requerida ]}

Las herramientas orientadas a la condición pueden capturar cualquiera de los constructos enumerados anteriormente, dependiendo del propósito para el cual fueron diseñadas. Algunos ejemplos incluyen el Cuestionario de calidad de vida para el asma en adultos (AQLQ), el Instrumento de calidad de vida para la enfermedad renal, el Cuestionario de funcionamiento visual del Instituto Nacional del Ojo, el Inventario de cirugía de epilepsia, la Calidad de vida específica para la migraña (MSQOL) , el Cuestionario de calidad de vida para la espondilitis anquilosante (ASQoL) y el Cuestionario de angina de Seattle (SAQ), por nombrar algunos. ^{[ cita requerida ]}

El Registro Estadounidense de Reemplazo de Articulaciones (AJRR) lanzó su plataforma de resultados informados por el paciente (PRO) de Nivel III en noviembre de 2015 ^[18] y cambió a una nueva versión creada y alojada por Ortech Systems en 2016. AJRR importa los datos de PRO al sistema de Informes de Demanda y Tablero Electrónico de AJRR. El personal clínico puede acceder a los datos de los pacientes y al mismo tiempo tiene la capacidad de administrar las encuestas de PRO electrónicamente a través de un portal seguro para pacientes. El sistema de Tablero de AJRR también puede extraer informes de pacientes específicos del sitio y resultados resumidos para cada medida de PRO compatible con el sistema AJRR. ^[18]

La AJRR colaboró ​​con varias organizaciones ortopédicas para identificar las medidas específicas que la AJRR debería recomendar y que podrían utilizarse como puntos de referencia nacionales. Si bien se recomiendan medidas específicas, la AJRR entiende que algunas instituciones pueden tener implementado un proceso de recopilación de datos de PRO de larga data. Los hospitales participantes pueden presentar y recuperar estas medidas alternativas, pero no habrá puntos de referencia nacionales disponibles para ellas. ^[18]

Desde el 1 de abril de 2009, todos los proveedores de atención financiados por el Servicio Nacional de Salud (NHS) en Inglaterra deben proporcionar mediciones de resultados informados por el paciente (PROMs) en cuatro procedimientos quirúrgicos electivos: reemplazo de cadera, reemplazo de rodilla, cirugía de venas varicosas y cirugía de hernia. ^{[19] [20]} A los pacientes se les pide que completen un cuestionario antes de someterse al procedimiento quirúrgico; luego se les envía un cuestionario de seguimiento algunas semanas o meses después. ^[21] Sin embargo, la participación del paciente no es obligatoria. ^[22]

En diciembre de 2013, un equipo de la Escuela de Higiene y Medicina Tropical de Londres revisó los datos de los primeros tres años de las PROM del NHS, que recogían las respuestas de más de 50.000 pacientes que se habían sometido a una reparación de hernia inguinal, una cirugía de venas varicosas o un reemplazo de cadera o rodilla. No encontraron "ningún motivo para sugerir que deberíamos empezar a reducir la cantidad de cirugías que estamos realizando". ^[23]

Los resultados informados por los pacientes son importantes en un contexto regulatorio. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha emitido una Guía formal para la industria sobre los PRO en las afirmaciones de las etiquetas ^[24] y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha elaborado un documento de reflexión sobre la calidad de vida relacionada con la salud ^[25] . Un número cada vez mayor de presentaciones regulatorias para nuevos medicamentos proporciona datos de PRO para respaldar las afirmaciones. DeMuro et al. (2013) ^[26] han revisado las aprobaciones de medicamentos para los años 2006-2010. Demostraron que de 75 medicamentos aprobados por ambas agencias, 35 (47%) tenían al menos una afirmación relacionada con PRO aprobada por la EMA en comparación con 14 (19%) para la FDA. La FDA tenía más probabilidades de aprobar afirmaciones para la reducción de los síntomas, mientras que la EMA aprobó relativamente más afirmaciones para la mejora del funcionamiento o la calidad de vida relacionada con la salud ^{[ cita requerida ]}

La operacionalización del éxito en la terapia multimodal del dolor es un desafío y hasta ahora se caracteriza por una tremenda heterogeneidad. ^[27] Existen esfuerzos para definir conjuntos básicos de variables de resultados relevantes para el paciente que se midan en ensayos clínicos en general ^[28] y para la terapia multimodal del dolor. ^[29] Mientras tanto, se desarrolló un conjunto básico de medidas de resultados basado en PROMS con datos de rutina y se validó para operacionalizar el éxito en la terapia multimodal del dolor. ^[30] Los estudios de validación también sugieren la idoneidad para representar el éxito a largo plazo en el sentido de la sostenibilidad de los efectos del tratamiento. ^[11]

La epilepsia representa una proporción significativa de la carga de enfermedad del mundo, afectando al 1% de la población ^{[31] [ referencia circular ]} a los 20 años y al 3% de la población a los 75 años. Se estima que la prevalencia de la epilepsia en Maharashtra es de 1 millón de personas. La Fundación para la Epilepsia de la India ^[32] ha estado brindando diagnóstico y tratamiento gratuitos a personas que viven con epilepsia en las zonas rurales de Maharashtra desde 2011. Desde 2018, han estado utilizando los servicios de MedEngage para recopilar PROM de miles de pacientes en todo el estado. Los pacientes utilizan una línea de ayuda sin costo para informar los resultados cada 2 a 3 meses relacionados con la adherencia, la disponibilidad de medicamentos, la frecuencia de las convulsiones, la calidad de vida relacionada con la atención médica y algunos otros parámetros. Todos los PROM se analizan ^[33] para ayudar a guiar la política pública y optimizar la asignación de recursos para las personas que viven con epilepsia en Maharashtra.

En la India, cada vez se utilizan más las medidas de resultados notificadas por los pacientes (PROM, por sus siglas en inglés) en el campo de la fisioterapia y se utilizan principalmente para determinar la mejoría clínica de los pacientes después de una intervención. La falta de instrumentos en países de habla no inglesa es un desafío importante. Además, la comprensión de los profesionales sobre el concepto, el desarrollo y la validación psicométrica de las PROM es incierta. Una adaptación transcultural requiere un proceso de traducción basado en criterios, así como una evaluación de las características psicométricas en el idioma de destino. Los verdaderos desafíos incluyen la adaptación cultural de los ítems en lugar de una traducción palabra por palabra ^{[ cita requerida ]}

El término Datos de salud informados por el paciente también se introdujo en 2018 para incluir datos informados por el paciente que no son resultados (por ejemplo, comorbilidades, medicamentos y hospitalizaciones informados por el paciente).

• Formulario de informe de caso
• Adquisición de datos clínicos
• Asociado de investigación clínica (CRA)
• Protocolo de ensayo clínico
• Formulario de aclaración de datos
• Desarrollo de fármacos
• Captura electrónica de datos
• Validación lingüística
• Diario del paciente
• Escala de calidad de vida en la depresión

• Bradley C. Importancia de diferenciar el estado de salud de la calidad de vida. Lancet . 2001; 357 (9249):7-8.
• Fung CH, Hays RD. Perspectivas y desafíos en el uso de los resultados informados por los pacientes en la práctica clínica. Quality of Life Research . 2008; 17: 1297-302.
• Doward LC, McKenna SP, Definición de los resultados informados por el paciente. Valor en la salud . 2004; 7(S1): S4-S8.
• Fayers P, Hays RD. (eds.) Evaluación de la calidad de vida en ensayos clínicos: métodos y práctica. Oxford: Oxford University Press, 2005.
• Gallagher P, Ding L, Ham HP, Schor EL, Hays RD, Cleary PD. Desarrollo de una nueva medida basada en el paciente de la atención ambulatoria pediátrica. Pediatrics . 2009; 124: 1348-1354.
• Hays RD, Reeve BB. Medición y modelado de la calidad de vida relacionada con la salud. En J. Killewo, HK Heggenhougen y SR Quah (eds.), Epidemiología y demografía en salud pública (pp. 195–205). Elsevier, 2010.
• Kennedy D, diseñadora de CRF , Canary Publications, ISBN 0-9531174-7-2 
• McKenna SP, Doward LC, Integración de los resultados informados por los pacientes. Valor en salud . 2004; 7(S1): S9-S12.
• Patrick DL, Bergner M. Medición del estado de salud en la década de 1990. Annu Rev Public Health . 1990; 11: 165-83.
• Tennant A, McKenna SP. Conceptualización y definición de resultados. Br J Rheumatol 1995;34:899-900.
• Valderas JM, Alonso J. Medidas de resultados informadas por el paciente: un sistema de clasificación basado en modelos para la investigación y la práctica clínica. Qual Life Res . 2008; 17: 1125-35.
• Wiklund I., Evaluación de los resultados informados por los pacientes en ensayos clínicos: el ejemplo de la calidad de vida relacionada con la salud, Fundam Clin Pharmacol . 2004 Jun;18(3):351-63.
• Willke RJ, Burke LB, Erickson P., Medición del impacto del tratamiento: una revisión de los resultados informados por los pacientes y otros puntos finales de eficacia en las etiquetas de productos aprobados, Control Clin Trials . Diciembre de 2004;25(6):535-52.

• Grupo EuroQol (EQ-5D)
• Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente
• Fideicomiso de resultados médicos
• Encuestas de salud
• SF-36.org
• Mapa
• Mapi Research Trust (organización sin fines de lucro involucrada en resultados centrados en el paciente)
• ProQolid (base de datos de instrumentos de calidad de vida y resultados informados por los pacientes)
• PROLabels (Base de datos sobre declaraciones de resultados notificadas por los pacientes en autorizaciones de comercialización)
• Evaluación de resultados clínicos de la Universidad de Oxford (Oxford Hip Score, Oxford Knee Score)
• Información para miembros del Centro de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) sobre las puntuaciones de cadera y rodilla de Oxford
• Puntuaciones GRATUITAS de Oxford para cadera y rodilla para pacientes del NHS y Medicare/Medicaid
• Vector Psychometric Group, LLC: sistemas de consultoría, desarrollo y entrega PRO
• Intercambio de investigación abierta: PatientsLikeMe