Terapia innovadora
Mecanismo jurídico americano

La terapia innovadora es una designación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos que acelera el desarrollo de medicamentos y que fue creada por el Congreso bajo la Sección 902 de la Ley de Seguridad e Innovación de la Administración de Alimentos y Medicamentos del 9 de julio de 2012. [1] [ 2 ] La designación de "terapia innovadora" de la FDA no pretende implicar que un medicamento sea realmente un "innovador" o que exista evidencia de alta calidad de la eficacia del tratamiento para una afección en particular; [3] [ 4] más bien, permite a la FDA otorgar una revisión prioritaria a los candidatos a medicamentos si los ensayos clínicos preliminares indican que la terapia puede ofrecer ventajas de tratamiento sustanciales sobre las opciones existentes para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. [4] [5] La FDA tiene otros mecanismos para acelerar el proceso de revisión y aprobación de medicamentos prometedores, incluida la designación de vía rápida , la aprobación acelerada y la revisión prioritaria . [4] [6]

Requisitos

Se puede asignar una designación de terapia innovadora a un fármaco si "es un fármaco que está destinado solo o en combinación con uno o más fármacos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más puntos finales clínicamente significativos, como efectos sustanciales del tratamiento observados al comienzo del desarrollo clínico". [5] [7]

Las solicitudes son revisadas por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER). El CDER recibe aproximadamente 100 solicitudes por año para la designación de medicamento innovador. Históricamente, alrededor de un tercio fueron aprobadas. El CBER recibe entre 15 y 30 solicitudes por año. [8] Los patrocinadores deben solicitar el estado innovador por separado para cada indicación para la que deseen etiquetar el medicamento.

Las solicitudes de designación innovadora se presentan como una enmienda a las solicitudes IND , generalmente antes del final de la reunión de la Fase II. [9]

Incentivos

Los medicamentos a los que se les ha concedido el estatus de innovadores reciben una revisión prioritaria. La FDA trabaja con el patrocinador de la solicitud del medicamento para acelerar el proceso de aprobación. Este proceso acelerado puede incluir revisiones continuas, ensayos clínicos más pequeños y diseños de ensayos alternativos. [9]

Asuntos

Los críticos han dicho que el nombre es engañoso y proporciona a las empresas que obtienen una designación de fármaco innovador para un candidato a fármaco una ventaja de marketing que puede no ser merecida. [10] [11] La FDA reconoce que el nombre "terapia innovadora" puede ser engañoso. Nunca se pretendió dar a entender que estos fármacos son realmente "innovadores", y no garantiza que proporcionarán un beneficio clínico, pero aun así los críticos se quejan de que se basan en evidencia preliminar, incluidos los cambios en marcadores sustitutos como las mediciones de laboratorio, que a menudo no reflejan un "beneficio clínico significativo". [3] La guía de la FDA establece: "No todos los productos designados como terapias innovadoras demostrarán en última instancia tener la mejora sustancial sobre las terapias disponibles sugerida por la evidencia clínica preliminar en el momento de la designación. Si la designación ya no está respaldada por datos posteriores, la FDA puede rescindirla". [12]

Dispositivos médicos

Hasta agosto de 2020, la FDA había otorgado designaciones de dispositivos innovadores a un total de 298 dispositivos médicos desde su creación, incluidos 50 para el año 2020. [13]

Véase también

Referencias

  1. ^ Darrow, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 de marzo de 2014). "Nueva categoría de fármaco innovador de la FDA: implicaciones para los pacientes". The New England Journal of Medicine . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056/nejmhle1311493 . PMID  24670173.
  2. ^ Yandell, Kate (1 de enero de 2016). "Acelerando el ritmo". El científico .
  3. ^ ab Schwitzer G (13 de mayo de 2016). "CBS proclama 'gran avance en el tratamiento del cáncer'; no explica qué quiere decir la FDA con ese término". Health News Review . Archivado desde el original el 8 de diciembre de 2020. Consultado el 9 de octubre de 2017 .
  4. ^ abc Kepplinger EE (febrero de 2015). "Mecanismos de aprobación acelerada de la FDA para nuevos medicamentos". Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. doi :10.1089/blr.2015.9999. PMC 4326266. PMID 25713472.  El cuarto mecanismo de aprobación acelerada (la designación de terapia innovadora) se aplica a un nuevo medicamento si "está destinado, solo o en combinación con 1 o más medicamentos, a tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal, y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias existentes en 1 o más puntos finales clínicamente significativos". 172 En su Guía Final, la FDA ha interpretado que "evidencia clínica preliminar" significa evidencia "suficiente para indicar que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial en la efectividad o seguridad en comparación con las terapias disponibles, pero en la mayoría de los casos no es suficiente para establecer la seguridad y efectividad para los propósitos de aprobación". 173 Esto generalmente requerirá más que datos de estudios in vitro o modelos animales. 174 La FDA espera que la evidencia clínica preliminar provenga de ensayos clínicos de Fase 1 o 2. 175 
  5. ^ ab "Hoja informativa: Terapias innovadoras". Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. 10 de diciembre de 2014. Archivado desde el original el 9 de octubre de 2017. Consultado el 9 de octubre de 2017. Una terapia innovadora es un fármaco:  • destinado solo o en combinación con uno o más fármacos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal y  • la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más puntos finales clínicamente significativos, como efectos sustanciales del tratamiento observados al principio del desarrollo clínico.

  6. ^ "Preguntas frecuentes: Terapias innovadoras". Administración de Alimentos y Medicamentos . Archivado desde el original el 21 de enero de 2017. Consultado el 3 de enero de 2017 .
  7. ^ Ley de Seguridad e Innovación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDASIA), Silver Spring, MD: Administración de Alimentos y Medicamentos , 29 de enero de 2015, archivado desde el original el 18 de julio de 2015 , consultado el 20 de julio de 2015
  8. ^ Investigación, Centro de Evaluación de Medicamentos y (5 de octubre de 2021). "Informes de actividad de IND: solicitudes de designación de terapia innovadora". www.fda.gov .
  9. ^ ab Research, Centro de Evaluación de Medicamentos y (10 de abril de 2019). "Programas acelerados para enfermedades graves: medicamentos y productos biológicos". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos .
  10. ^ Joseph S. Ross; Rita F. Redberg (21 de septiembre de 2015). "Nota del editor: ¿Una terapia innovadora con otro nombre sería tan prometedora?". JAMA Intern. Med . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . PMID  26390064.
  11. ^ Jonathan J. Darrow; Jerry Avorn; Aaron S. Kesselheim (12 de abril de 2018). "La designación de fármaco innovador de la FDA: cuatro años de experiencia". New England Journal of Medicine . 378 (15): 1444–53. doi :10.1056/NEJMhpr1713338. PMID  29641970.
  12. ^ "Guía para programas acelerados de la industria para enfermedades graves: medicamentos y productos biológicos" (PDF) . FDA. Mayo de 2014. pág. 10.
  13. ^ "El programa de dispositivos innovadores de la FDA se acerca a las 300 designaciones". MedTech Dive . Consultado el 23 de agosto de 2020 .
  • Medios relacionados con Terapia innovadora en Wikimedia Commons
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