Acceso ampliado

El acceso ampliado o uso compasivo es el uso de un medicamento o dispositivo médico no aprobado bajo formas especiales de solicitudes de nuevos medicamentos en investigación (IND) o solicitudes IDE para dispositivos, fuera de un ensayo clínico , por personas con afecciones graves o potencialmente mortales que no cumplen con los criterios de inscripción para el ensayo clínico en curso.

Estos programas tienen varios nombres, entre ellos, acceso temprano , acceso especial o programa de acceso administrado , uso compasivo , acceso compasivo , acceso de pacientes designados , autorización temporal para uso , acceso de cohorte y acceso previo a la aprobación . ^{[1] [2] [3]}

En general, la persona y su médico deben solicitar el acceso al producto en investigación, la empresa debe optar por cooperar y la agencia reguladora del medicamento debe estar de acuerdo en que los riesgos y los posibles beneficios del medicamento o dispositivo se comprenden lo suficientemente bien como para determinar si poner a la persona en riesgo tiene un beneficio potencial suficiente. En algunos países, el gobierno pagará por el medicamento o dispositivo, pero en muchos países la persona debe pagar por el medicamento o dispositivo, así como por los servicios médicos necesarios para recibirlo.

En Estados Unidos, el uso compasivo comenzó con la provisión de medicamentos en investigación a ciertos pacientes a fines de la década de 1970, y en 1987 se estableció un programa formal en respuesta a los pacientes con VIH/SIDA que solicitaban acceso a medicamentos en desarrollo. Un caso legal importante fue Abigail Alliance v. von Eschenbach , en el que Abigail Alliance, un grupo que aboga por el acceso a medicamentos en investigación para personas con enfermedades terminales, intentó establecer dicho acceso como un derecho legal. La Corte Suprema se negó a escuchar el caso, confirmando de hecho casos anteriores que han mantenido que no existe un derecho constitucional a productos médicos no aprobados.

A partir de 2016, ^[actualizar]la regulación del acceso a los medicamentos que no estaban aprobados para su comercialización se manejaba país por país, incluso en la Unión Europea, donde la Agencia Europea de Medicamentos emitió directrices para que las agencias reguladoras nacionales las siguieran. En los EE. UU., Europa y la UE, no se podía obligar a ninguna empresa a proporcionar un medicamento o dispositivo que estuviera desarrollando . ^[1]

A veces, las empresas proporcionan medicamentos en el marco de estos programas a personas que participaron en ensayos clínicos y que respondieron al medicamento, una vez finalizado el ensayo clínico. ^{[2] [3]}

En Estados Unidos, a partir de 2018, las personas podían intentar obtener medicamentos o dispositivos médicos no aprobados que estaban en desarrollo bajo condiciones específicas. ^{[4] [5]}

Estas condiciones fueron: ^[5]

• Tanto la persona que desea el medicamento o dispositivo como un médico autorizado están dispuestos a participar.
• El médico de la persona determina que no existe una terapia comparable o satisfactoria disponible para diagnosticar, controlar o tratar la enfermedad o condición del paciente.
• Que el riesgo probable para la persona del producto en investigación no sea mayor que el riesgo probable de la enfermedad o condición.
• La FDA determina que hay evidencia suficiente de la seguridad y eficacia del producto en investigación para respaldar su uso en la circunstancia particular;
• La FDA determina que proporcionar el producto en investigación no interferirá con el inicio, la realización o la finalización de las investigaciones clínicas para respaldar la aprobación de comercialización;
• El patrocinador (generalmente la empresa que desarrolla el producto en investigación para uso comercial) o el investigador clínico (o el médico del paciente en el caso de una solicitud de acceso ampliado para un solo paciente) presenta un protocolo clínico (un documento que describe el plan de tratamiento para el paciente) que es consistente con el estatuto de la FDA y las regulaciones aplicables para las IND o solicitudes de exención de dispositivos en investigación (IDE), que describe el uso del producto en investigación; y
• La persona no puede obtener el medicamento o dispositivo en investigación bajo otra solicitud IND (para medicamentos), solicitud IDE (para dispositivos) o participar en un ensayo clínico.

Los medicamentos pueden ponerse a disposición de individuos, grupos pequeños o grupos grandes. ^[5]

En los Estados Unidos, la provisión real del medicamento depende de la voluntad del fabricante de proporcionarlo, así como de la capacidad de la persona para pagarlo; es decisión de la empresa exigir el pago o proporcionar el medicamento o dispositivo de forma gratuita. ^[1] El fabricante solo puede cobrar costos directos por IND individuales; puede agregar algunos, pero no todos, los costos indirectos para grupos pequeños o programas de acceso ampliado más grandes. ^[6] En la medida en que se requiera un médico o una clínica para el uso del medicamento o dispositivo, estos también pueden exigir el pago. ^[1]

En algunos casos, puede ser de interés comercial para el fabricante proporcionar acceso en el marco de un programa de autorización previa; por ejemplo, esta es una forma de que una empresa gane dinero antes de que se apruebe el medicamento o dispositivo. Las empresas deben proporcionar anualmente a la FDA los datos recopilados de las personas que obtienen el medicamento o dispositivo en el marco de programas de autorización previa; estos datos pueden ser útiles para obtener la aprobación del medicamento o dispositivo, o pueden ser perjudiciales si se producen efectos adversos inesperados. El fabricante también sigue siendo legalmente responsable. Si el fabricante decide cobrar por el producto en investigación, ese precio influye en las discusiones posteriores sobre el precio si el producto se aprueba para su comercialización. ^[1]

A febrero de 2019 ^[actualizar], 41 estados han aprobado leyes de derecho a probar que permiten a los fabricantes proporcionar medicamentos experimentales a personas con enfermedades terminales sin la autorización de la FDA de EE. UU. ^[7] Los académicos legales, médicos y bioéticos, incluidos Jonathan Darrow y Arthur Caplan, han argumentado que estas leyes estatales tienen poca importancia práctica porque las personas ya pueden obtener acceso previo a la aprobación a través del programa de acceso ampliado de la FDA y porque la FDA generalmente no es el factor limitante para obtener acceso previo a la aprobación. ^{[8] [9]}

En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos ha publicado unas directrices que los miembros pueden seguir. Cada país tiene sus propias normas, que varían. En el Reino Unido, por ejemplo, el programa se denomina «programa de acceso temprano a medicamentos» o EAMS, y se estableció en 2014. Si una empresa quiere proporcionar un medicamento en el marco del EAMS, debe presentar sus datos de la fase I a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios y solicitar lo que se denomina una designación de «medicamento innovador prometedor» (PIM). Si se aprueba esa designación, se revisan los datos y, si la revisión es positiva, el Servicio Nacional de Salud está obligado a pagar a las personas que cumplen los criterios para tener acceso al medicamento. A partir de 2016, los gobiernos también pagaron por el acceso temprano a los medicamentos en Austria, Alemania, Grecia y España. ^[1] Desde 2021, Francia cuenta con un sistema de acceso temprano y ampliado separado en dos sistemas: AAC y AAP. ^[10]

A veces las empresas recurren a programas ampliados en Europa incluso después de recibir la aprobación de la EMA para comercializar un medicamento, porque los medicamentos también deben pasar por procesos regulatorios en cada estado miembro, y en algunos países este proceso puede llevar casi un año; las empresas pueden comenzar a realizar ventas antes bajo estos programas. ^[1]

En Filipinas, el uso de medicamentos no registrados puede permitirse si un médico, un especialista, una institución o sociedad de salud obtiene un permiso específico de uso compasivo (CSP) de la Administración de Alimentos y Medicamentos del país para el tratamiento de sus pacientes terminales o gravemente enfermos. La expedición del CSP se establece en la Orden Administrativa Nº 4 de 1992 del Departamento de Salud. ^[11]

Quienes buscan un CSP deben proporcionar la siguiente información: la cantidad estimada del medicamento no registrado que consume el paciente, el "establecimiento autorizado de medicamentos o dispositivos a través del cual se puede adquirir el medicamento no registrado" y "los nombres y direcciones de los especialistas calificados y autorizados para utilizar el producto". También se puede obtener un CSP para el cannabis medicinal procesado , a pesar de que el cannabis en general es ilegal en Filipinas. ^{[11] [12]}

En los EE. UU., uno de los primeros programas de acceso ampliado fue un IND de uso compasivo que se estableció en 1978, que permitió a un número limitado de personas utilizar cannabis medicinal cultivado en la Universidad de Mississippi , bajo la dirección del Director del Proyecto de Investigación de Marihuana, el Dr. Mahmoud ElSohly . Es administrado por el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas . ^{[ cita requerida ]}

El programa se inició después de que Robert C. Randall presentara una demanda ( Randall v. US ) ^[13] contra la FDA, la Administración de Control de Drogas , el Instituto Nacional sobre Abuso de Drogas , el Departamento de Justicia y el Departamento de Salud, Educación y Bienestar . Randall, que tenía glaucoma , había utilizado con éxito la doctrina de necesidad del Common Law para argumentar en contra de los cargos penales de cultivo de marihuana que se habían presentado en su contra, porque su uso de cannabis se consideraba una necesidad médica ( US v. Randall ). ^[13] El 24 de noviembre de 1976, el juez federal James Washington falló a su favor. ^{[14] : 142  [15]}

El acuerdo en Randall v. US se convirtió en la base legal para el programa compasivo IND de la FDA. ^[13] Solo se permitía el uso de cannabis bajo el programa a personas que tuvieran ciertas afecciones, como el glaucoma, que se sabía que se aliviaban con cannabis. El alcance se amplió posteriormente para incluir a personas con SIDA a mediados de la década de 1980. En su apogeo, quince personas recibieron el medicamento. 43 personas fueron aprobadas para el programa, pero 28 de las personas cuyos médicos completaron el papeleo necesario nunca recibieron cannabis. ^{[16] [14]} El programa dejó de aceptar nuevas personas en 1992 después de que las autoridades de salud pública concluyeran que no tenía valor científico y debido a las políticas de la administración del presidente George HW Bush . A partir de 2011, cuatro personas continuaron recibiendo cannabis del gobierno bajo el programa. ^[17]

El cierre del programa durante el apogeo de la epidemia del SIDA condujo a la formación del movimiento de cannabis medicinal en los Estados Unidos, un movimiento que inicialmente buscaba proporcionar cannabis para tratar la anorexia y el síndrome de desgaste en personas con SIDA. ^[18]

En noviembre de 2001, Frank Burroughs creó la Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs en memoria de su hija, Abigail. ^[19] La Alianza busca una mayor disponibilidad de medicamentos en investigación en nombre de las personas con enfermedades terminales. Es más conocida por un caso legal que perdió, Abigail Alliance v. von Eschenbach , en el que estuvo representada por la Washington Legal Foundation . El 7 de agosto de 2007, en un fallo de 8 a 2, el Tribunal de Apelaciones de los Estados Unidos para el Circuito del Distrito de Columbia revocó un fallo anterior a favor de la Alianza. ^[20] En 2008, la Corte Suprema de los Estados Unidos se negó a escuchar su apelación. Esta decisión dejó en pie la decisión del tribunal de apelaciones de que las personas que son pacientes terminales no tienen derecho legal a exigir "un medicamento potencialmente tóxico sin beneficio terapéutico demostrado". ^[21]

En marzo de 2014, Josh Hardy, un niño de 7 años de Virginia, fue noticia nacional y desencadenó una conversación sobre el acceso pediátrico a medicamentos en investigación cuando el fabricante del medicamento, Chimerix, rechazó la solicitud de su familia de brincidofovir . ^[22] La compañía revirtió su decisión después de la presión de las organizaciones de defensa del cáncer, y Josh recibió el medicamento que le salvó la vida. ^{[23] [24]} Hardy falleció más tarde en septiembre de 2016 debido a complicaciones relacionadas con su diagnóstico de cáncer subyacente. ^[25] En 2016, Kids v Cancer, una organización de defensa del cáncer pediátrico, lanzó el Compassionate Use Navigator para ayudar a los médicos y guiar a las familias sobre el proceso de solicitud. ^[26] Desde entonces, la FDA simplificó el proceso de solicitud, pero enfatizó que no puede exigir a un fabricante que proporcione un producto. ^{[27] [28]} La FDA recibe alrededor de 1500 solicitudes de acceso ampliado por año y autoriza el 99% de ellas. ^[29]

• Medicamento huérfano
• Derecho a probar
• Autorización de uso de emergencia

• Agencia Europea de Medicamentos
• Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
• Importación personal de la FDA e importación de pacientes designados por la EMA
• Socialmedwork como proveedor de importación de pacientes designados
• myTomorrows Expanded Access como proveedor de acceso expandido